基因治疗 基因编辑

精准基因编辑

  ● 创新型 catRNA系统

北恒生物与合作团队开发了一种人工设计的具有Rnase抗性的闭锁截短的pre-tRNA样crRNA (caged truncated pre-tRNA-like crRNA,catRNA) ,它可以利用Lachnospiraceae细菌种属的Cpf1(LbCpf1)进行精确高效的基因编辑。与常规crRNA相比,catRNA的特异性基因敲除和敲入分别增加了3.2倍和4.3倍。

该成果展示了catRNA的潜力和CRISPR / Cpf1系统的广泛应用前景,为哺乳动物细胞中的选择性基因干扰建立了一种更简单高效的方法。我们前期积累的大量实验数据证明:基于catRNA系统的高效基因编辑技术在治疗肿瘤、免疫、感染等疾病方面具有巨大潜力和优越性。


https://www.nature.com/articles/s41421-018-0035-0

  ● 高效 CAS9-V2体系

北恒生物团队通过改造CAS9蛋白,优化出了具有更高效率的CAS9版本V2,相比于野生型CAS9蛋白其剪切效率提高了数倍,大大增强了基因编辑技术在临床应用及疾病治疗的前景。

微创基因编辑

CRISPR/Cas9基因编辑技术由于其强大的基因编辑能力和易操作性被全球科学家们广泛使用。然而,最新研究发现CRISPR能够引发DNA断裂损伤, 激活p53基因,从而导致致癌风险会增加。传统的CRISPR技术不同,北恒生物团队利用碱基编辑技术能够精准定位、直接编辑基因组中单个碱基,并不需要切断DNA或者RNA。北恒生物拥有精准编辑基因组的全新方法,为精准治疗肿瘤及疾病提供可能,继续加速基因编辑技术在疾病治疗等领域的应用。


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